ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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BrainStorm社、NurOwn幹細胞移植第2a相臨床試験続報
・BrainStorm社4月21日付、Press Releaseからです

▽米国神経学会年会にてBrainStorm社のNurOwn細胞の第2a相臨床試験の結果の続報が発表されました。初発のデータもあります

▽今回報告されたものは、既に終了した第1/2相臨床試験と、今回の第2a相臨床試験に参加した全ての患者の結果を統合したものです。

▽その結果、移植後6ヶ月間の経過観察期間において、%努力性肺活量(%FVC)の変化率は1ヶ月あたり-1.2%でした。これは移植前の%FVC変化率である-5.1%/月と比較して、統計的に有意な進行遅延でした。

▽またALSFRS-Rによる機能尺度の変化量は、移植後6ヶ月間においては-0.6点/月であり、移植前における-1.2点/月よりも良好な数値でした。この変化は統計的有意差にはわずかに至りませんでした(p=0.052)

▽またMRIの3次元画像により定量化された右腕(NurOwnが筋注された部位)の筋肉体積量の減少は、移植後において改善を認めました。

▽アメリカで現在進行中の第2相臨床試験では、既に半分以上の患者がエントリーされたとのことです。

▽第2相臨床試験での良好な結果と、早期の実用化が期待されます。

学会で実際に提示されたポスター
http://www.brainstorm-cell.com/images/files/investors/AANposterFinal.pdf

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/343-april-21-2015
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BrainStorm社のNurOwn細胞が安全性評価にて臨床試験の継続を推奨
・BrainStorm社の2月3日付Press Releaseです。

・臨床試験においては、独立した安全性評価機関が、試験実施中に安全性について定期的に評価し、臨床試験継続の是非を判断しています。

▽この度、アメリカで進行中の第2相臨床試験に対して、効果安全性評価委員会(DSMB)が、2015年1月段階での臨床試験データに基づき、重大な副作用出現はなく、臨床試験の安全性について確認できたため、臨床試験の継続について推奨したとのことです

・有効性に関して良好な結果が期待されます

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/336-february-3-2015
Brainstorm社1月5日付Press release他
・昨日のwebcastで放送されたNurOwn細胞の第2a相臨床試験の結果がbrainstorm社のHPにて掲載されていました
・昨日の記事に一部誤りがありましたので(誤:静的肺活量→正:努力性肺活量)修正しています
・以下記事の内容です(昨日の記事と重複する部分もあります)

▽イスラエル、 Hadassah Medical Centerで行われたNurOwn細胞の第2a相臨床試験の最終結果です

▽この試験では、NurOwn細胞が髄腔内カテーテルより体重1kgあたり最大200万個、筋注として合計最大4800万個移植されました

▽重要なことに、ほとんどの被験者が臨床的有効性を実感することができました。12名の患者について、移植後3-4ヵ月後の時点で、92%の患者がALSFRSないし努力性肺活量により評価した疾患進行の遅延を感じていました。

▽ALSFRS尺度で評価した場合、最初の3ヶ月間の観察期間中では、平均1.41点の増悪ペースでしたが、移植後3ヶ月間は0.78点/月であり45%の進行度改善が、移植後6ヶ月間では0.6点/月であり、57%の進行度改善がみられました

▽努力性肺活量(FVC)では、最初3ヶ月間の観察期間では、平均2.6%の増悪ペースでしたが、移植後3ヶ月間は0.7%/月と73%の進行度改善が、移植後6ヶ月間では0.86%と67%の進行度改善がみられました

▽今回は単回投与でしたが、それでも有望な結果がえられたことから、今後多数回投与による臨床試験を行いたいとしています。

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/331-january-5-2015

・昨日のwebcastの結果をうけてALS TDIの掲示板ではこの話題に関して当事者含めた投稿がみられました
・中には試験がオープン試験であり、FVCについても慣れの効果があるため、結果の解釈には慎重になるべきとの投稿や、遺伝子異常については地域間格差が大きいため、遺伝子異常のサブタイプについても報告し、解析を行うべきであるなどの投稿がありました。
Brainstorm社第2a相臨床試験最終結果webcast
・本日日本時間の午後10時30分よりBrainstorm社のイスラエルでの第2a相臨床試験の最終結果についてのwebcastが行われました
・スライドはなく音声のみでしたので、こちらでご報告できる内容は断片的なものになります(正確な情報については、今後公表される正式なものをお待ちください)

▽この臨床試験は20歳から75歳までの発症2年以内でALSFRS得点が30点以上のALS患者14名を対象として行われました

▽イスラエルのHadassah Hebrew University Medical Centerで行われた単一施設のオープン試験です

▽患者の骨髄から間葉系幹細胞が採取され、神経栄養因子を分泌する細胞に分化培養された後、合計24ヶ所に筋注され、髄腔内に挿入されたカテーテルを通じて髄液中にも注入されました。

▽最初3ヶ月間は自然経過が観察されました。その後単回の幹細胞移植が行われ、移植後6ヶ月間経過が観察されました

▽14名に対して3つの異なる用量の幹細胞移植が行われましたが、今回の報告は全体の結果が主でした。理由としてはどの用量でもあまり用量依存性無く有効性が確認されたから、ということです

▽ALSFRS-Rのベースラインの得点は平均37.9点でした。最初3ヶ月間の未治療観察期間では1ヶ月あたり平均1.4点の増悪ペースでしたが、移植後の3ヶ月間は平均0.78点/月、4ヶ月から6ヶ月目までは平均0.6点/月の増悪ペースとなり、進行遅延がみられたとのことです。

▽%努力性肺活量(%FVC)については、ベースラインで平均87%でしたが、最初3ヶ月間の未治療観察期間では平均2.6%/月の増悪ペースが、移植後の最初3ヶ月間は平均0.7%/月、4ヶ月から6ヶ月目までは平均0.87%/月と増悪の遅延がみられたということです。

▽6ヶ月間で自然経過と比較して、平均57%ほどの進行遅延がみられたことになります。

▽全体として治療反応性がみられたのは14名中10名でした。中には明らかな改善効果(ALSFRSで4点程度)を示した患者もおり、効果は腕力や歩行機能の改善などで、1ヶ月目から明らかだったとのことです。

▽現在アメリカでは48名を対象とした、第2相の多施設での無作為割付プラセボ対照比較試験が進行中です。2015年中には結果の大勢が判明するとのことです。またイスラエルにおける第3相臨床試験についても2015年中に開始したいということです。

・アメリカで進行中の臨床試験の方が、イスラエルのものより試験の質がはるかに高いため、こちらの結果がどうなるか、期待されます。
Brainstorm、アメリカにおける治験で最初の手術を完了
アメリカに舞台を移して行われているBrainstomのNurOwn第2相治験で、
最初の患者に対する手術がボストンにあるマサチューセッツ総合病院にて6月6日に完了したそうです。
開始は当初、昨年末の予定でしたがかなり遅れていました。
半年以上の遅れですが、ようやく開始されましたね。

今回の被験者は48名で行われ、プラセボコントロール、無作為抽出、二重盲治験で、
安全性と効果の検証を目的として行われます。

[詳細] http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/304-june-6-2014

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html

Brainstorm社、イスラエルでの第2a相治験結果の中間報告
[抜粋]
Brainstorm社は同社がエルサレムのHadssah医療センターで行っている第2a相治験について、ヨーロッパ神経学会議にて中間発表を行った。予備的効果確認と安全性確認がおこなわれ、いづれも前回の臨床試験と一貫してよい結果が得られた。前回のI/II相治験と今回の第IIa相治験を通して26名のALS患者にNurOwnが処方されたことになる。

主任研究員であるDimitrios Karussis教授は現在続行中である第IIa相治験の14人中10名の分析結果の要約を発表した。最後の4人は6ヶ月間の経過観察が完了してから分析される。NurOwnを処方された26名のうち誰にも、治療行為による重大な副作用は確認されなかった。治療前3ヶ月間の観察期間に71%の患者に神経機能低下による病気の進行が確認された。それに対して、脊髄または脊髄および筋肉にNurOwnを処方後3ヶ月間の63%の患者に神経機能(ALSFRS-R)の安定または改善が見られた。

前のI/II相治験にても、筋肉注射のみを行ったグループの改善は局所のみに限られたものであったが、筋肉と脊髄、または脊髄のみに処方を行ったグループには改善が見られた。

[原文]http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/302-june-2-2014


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Brainstorm社、アメリカでの第2相治験開始
昨年下旬に開始が予定されていたアメリカでの第2相治験の実行許可がようやく下りたようです。
どうもイスラエルで行われた第2a相治験と重複する内容をプラセボ二重盲治験で行うようです。
待ちくたびれました・・・
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[要約]
4月28日、アメリカFDAにて、BrainstormのNurOwnに関する、ALS患者を対象とした第2相治験の許可が下りた。治験は最初にボストンのマサチューセッツ総合病院、ウォルセスターのマサチューセッツ記念病院で開始される。ダナ・ファーバー癌研究所のコーネル・オライリー細胞増殖中央施設がNurOwn細胞を製造する。ミネソタ州ロチェスターのメイヨークリニックでも治験が行われる
Brainstormの第二相治験は、二重盲ランダム化プラセボコントロール試験で、多拠点で行われる。神経栄養因子を分泌する自己由来の間葉性幹細胞の移植をすることに対する、安全性と有効性を評価するために設計されている。治験には48名のALS患者が参加する。NurOwn細胞は筋肉と脊髄へ処方される。患者は手術前の約3ヶ月間と手術後の約6ヶ月間観察される。第一の目的は安全性と許容性で、これは有害な現象が観察された患者の数で定義される。第二の目的は、ALS-FRS指標と肺活量(SVC) の変化を計測することである。
先に行われた第2a相治験ではNurOwnによる治療は許容性があり安全であることが確認されている。Brainstorm社のイスラエルにおける第1相治験の最終研究報告書によると、この研究は第一と第二の目標を達成している。詳細には、NurOwnを処方された人々に、期待できる有効性の兆候が見えており、治療後2度の来院でALSFRS-R、総合神経検査スコア、FVC、CMAPなどに一つまたは複数の劇的な改善も観察された例も出ている。

[原文・詳細]http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/296-april-28-2014


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http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Brainstormから新情報
ようやくBrainstormから情報が少しだけ出てきましたので翻訳しました。 (1月7日アップデート)
話題になったRabbiの事かもしれません。

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ALSと重症筋無力症の両方を患った患者に対してNurOwnを処方した事例の論文がMuscle&Nerveに掲載される事をBrainstorm社は発表した。

「MSC-NTF幹細胞治療が希少なALSと重症筋無力症の重複症例に有効」と題された論文は、エルサレムのハダッサ大学医療センターのD. Karussis教授, Z. Argov教授, O. Abramsky教授 およびその同僚、 およびミネソタ州RochesterにあるMayoクリニックの V. A. Lennon教授らによるもので、ALSと重症筋無力症の両方の診断を受けた75歳の男性の希少例に関するものだ。この男性には同情措置としてNurOwnが処方されている。この男性はNurOwnが脊髄と筋肉の両方に処方された1ヵ月後、認識、会話、筋力について重大な改善を示した。初回の治療ではALSFRS-R、肺活量(FVC)、認知機能が改善された。続く治療では構語障害状態から聴衆にたいして明瞭にスピーチすることが出来るまでに改善された。

移植の6ヵ月後、認知能力の悪化、(筋力の)弱体化の進行に伴い、NurOwnの再処方が行われた。2度目の治療の後に、再度ALSFRS-R、肺活量(FVC)の改善が確認された。NurOwnに安全性があり十分な許容性がある様子であった。すなわち、施術中にも施術後にも患者には重大な副作用は何も無かった。

反復投与はNurOwn治療法の臨床的利点を維持し増進する可能性があることをこの結果は示している。論文の著者は「2度目の移植はさらに注目に値するものだった」と述べており、彼らは、観察された大きさの医学的改善は「ALSの通常の進行としては非常に不自然」と注釈している。彼らは、この幹細胞療法の臨床的利点を維持し促進するためには繰り返し処方することが必要ではないか、と考えており、多くの機能指標の改善データが重症筋無力症より運動神経機能に対してより効果がある事を示していると考えている。

Brainstorm社の社長Chaim Lebovitsはこの結果について「この論文は非常に期待できるものであり、この特殊な事例はMSC-NTF幹細胞治療の反復投与のALSへの効果の可能性に対する見識を与えてくれるものだ」。人間を対象にしたNurOwnの臨床データがはじめて権威ある科学誌に掲載されたものであるため、この論文はBrainstormにとって重要な一里塚である。我々のPIが有望で期待できる安全性と有効性の第1/2相治験のデータを報告しており、継続中の第2a相治験のデータを統合して報告する予定である。これらのデータは26名のALS患者を含む事になる。

[原文]
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/71-press-releases/press-releases-2014/280-january-6-2014

[背景]
おそらく以前紹介したイスラエルのRabbiに関する論文と思われるので、背景説明を追加します。
Brainstorm社のNurOwnがALS治療薬として脚光を浴びた背景には、同情措置として治験前のNurOwnの施術を受けたイスラエルのRabbi(ユダヤ教の神父)の回復がありました。
車椅子から立ち上がれず会話も出来なかったこのRabbiが、この治療を受けたあと階段を上れるようになり、明瞭に話せるようになったと言う報道がイスラエルでありました。
下記がNurOwnの施術4ヵ月後(訂正)1ヵ月後のRabbiのビデオ映像です。ビデオでは明瞭に話し、自力で歩行しています。
http://www.youtube.com/watch?v=oImcvUbCPdQ
その後、このRabbiは他の筋肉疾患も患っており、ALSに効果があったのか、その筋肉疾患に効果があったのかはわからないと訂正報道がありました。

今回のBrainstorm社の発表ではおそらくALSに効果があったのではないかとのことですので期待できそうですね。




[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Brainstormが米国における第2b相治験の準備を開始
Zenigataです。

Brainstormが米国における第2b相治験の準備を開始しました。
イスラエルで8月末に終了予定だった第2a相治験はまだ続行中のようです。

[以下抜粋]
Brainstormは、アメリカで本年度下旬に開始を予定されている第2b相治験の準備を開始し、
Dana Farbarガン研究所(DFCI)に対するNurOwnの技術移転手続きを開始した。
DFCIのConnel and O'reilly細胞操作センターにてマサチューセッツ総合病院とマサチューセッツ大学病院にて使用するNurOwn細胞を生産する。三番目の治験拠点であるMayoクリニックで使用するNurOwn細胞はMayoクリニック自身のクリーンルームで生産する。

[詳細]
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/268-october-1-2013

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Brainstorm NurOwn アップデート
ご無沙汰しております。Zenigataです。
Alexkazuさんに許可をもらってブログにアップデート情報を掲載させていただきます。

長らく何の情報も無い状態が続いていましたが、Brainstormは着々と開発をすすめているようです。
1)イスラエル・ハダッサでのⅡa相治験において、全3グループに分かれているうちの第2グループについて、HelsinkiComiteeに安全性データを提出したとの事です。第1グループに比べて投与細胞数を50%増量していますが、安全性には何らネガティブな現象は見られなかったとの事です。効果に関するデータは後に提出されるとの事です。

2)BrainstormはEUにおいても希少難病指定を獲得したとの事です。アメリカでは2011年に同趣旨のOrphan Drug指定を獲得しています。これを取ると政府から色々な開発援助を受けられるようです。

以前Brainstormから出ていた情報では9月までに第3(最終)グループの手術を完了するとの事でした。予定通りだったらそのニュースが今月中に出そうですね。
ZenigataさんからNurOwnのBrainstorm社の情報
一方NurOwnもプレスリリースを出しています<以下抜粋・要約>
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/255-may-23-2013
NurOwnのBrainstorm社のCEOのNatason氏はウォールストリートのアナリストが催したインタビューにおいて「我々は、この分野の会社の中で他の誰よりも早く進み、第1相治験をたった1.5年で成功裏に完了させた。直ちに第2相治験に進み、今年の終わりには完了させる予定だ。たった2.5年でこれらを達成するのは尋常でない速さだ。次の来るべきアメリカでの治験も同様に速いペースで進めるつもりだ。我々はこの病気を打ち破るレースに参加しているように感じており、できる限り早く我々のプロダクトを市場に投入するつもりだ。




Zenigataさんからさらなる情報です。
先日はなしたイスラエルのラジオ放送の英訳をBrainstormが公表しました。既にわかっている部分は省いて新しい部分だけ翻訳します。
http://www.brainstorm-cell.com/images/Galei%20Tzahal%20Interviews%20Prof%20D%20Karussis%20290413.pdf

4月29日のラジオ放送

聞き手: Yael Dan
話して: Karussis 教授(以下、終了した治験のことと思われる)

Y:自発呼吸ができない人工呼吸器をつけた患者についてはどうですか?どの程度の改善がありましたか?
K:人工呼吸器をつけた患者は今回の治験のグループに含まれて居ませんが、病状の進行した患者で人工呼吸器を必要とする状態に近い人が居ました。それらの患者の中には呼吸機能が30%も改善した人が居ました。

Y:それは驚きですね。全員にそのような改善が見られたのですか?
K:全員ではありません。しかし、一人の患者やひとつの機能の向上を確認するだけでも印象的なことであるのに、患者の1グループが、治療前と比較して治療後に改善されていると言う事は統計学的に有意だといえます。非常に勇気付けられることです。
(以下、おそらく現在進行している治験についての発言と思われる)

Y;どうもあなたは既に脊髄液に直接注入する治療の方がより効果的だと学んだようですね。次の患者たちにはこの方法のみで治療するつもりですか?
K:もちろん我々は常に学んでいます。実はこの治験は24人の患者で行う事になっていました。しかし2番目のグループの12人の患者については手順を変更しました。健康省から許可をもらい、第2グループの4人の患者には治療を行ってしまいました。この治験のパートでは(第1に)全員の脊髄液への注入を行い、第2に、より多くの細胞を投与し、第3に、複合した治療、筋肉にも投与を行います。我々は、現在分かっている事を基準に最大の事を行います。
さらに最近、第Ⅱa相治験で5番目の移植を行ったと言っています。

Zenigataさんからの情報です。
Zenigataさんからの情報です。感謝!

Brainstormの治験について、ヘブライ語の情報をGoogleで翻訳したところ面白い事が書かれていたので報告します(3月20日の情報)
かなり長い文なので下のほうだけ抜粋します。
http://www.globes.co.il/news/article.aspx?did=1000831545#FromSearchPage
--------------------
-細胞の生産と成長はどのくらい複雑なものなんでしょうか?またそれは経済的に可能(妥当?)なものなのでしょうか?
ナタソン(BrainstormのCEO):手術のプロセス自体は取るに足らないものです。私たちは先を見ています。つまり、患者の方々のために大量の細胞を生産し、凍結保存する事を考えています。プライベートの細胞バンクのようなものです。これによって毎回細胞移植をするたびに(細胞採取などの)手順を最初から繰り返す必要がなくなり、単に細胞を注入するだけになります。コストは最終的にはいつも問題になりますが、我々は経済的にやるつもりです。

-今後はなにを行うつもりですか?
ナタソン(BrainstormのCEO):FDAはイスラエルの第Ⅱa相の結果に基づいてアメリカで第Ⅱb相の治験をする事を承認しました。50人の治験で本年度中に開始、できれば完了したいと考えています。
--------------------
5月のWebinerで次の治験の規模が50名と、私は初めて知ったのですが、既にヘブライ語では公表されていたのですね。それを考えると、この記事は信憑性があると思います。
細胞バンクの話も面白いのですが、経済的に提供する意図であることも嬉しいのと、
治験の完了が可能性として本年度内の可能性も3月末にはあったということからはⅡb相は短期間なのかもしれないですね。

Zenigataさんより追加情報
Zenigataさん!いつもありがとうございます。

下記の情報を見つけました。
1.イスラエルのラジオにてNurOwnの2a相治験の現況の話しが出たそうですが、参加者(ほぼ?)全員に著しい効果が出ているとのことです。やはり脊髄移植に大きな効果があるとのこと。ただしソースはヘブライ語なので詳細は不明です。
2.2a相は今年の第3四半期に完了する。
あと、Neuralstemには免疫問題が出ているらしいです。
Zenigataさんからの追記情報です。
1)他の質問者から、「他の国でも治験をしないのか」と発言があり、これに対してBrainStormの担当者は「全世界に展開したいと強く願っているが、当面はアメリカとイスラエルを完結することが目標」とのことでした。

2)治験プロセスは募集(2ヶ月)細胞培養(1ヶ月)、経過観察(6ヶ月)のほかに、データ集計(1ヶ月)、FDAの審査があります。今のところ、治験は(FDA審査を除いて)最低10ヶ月かかると思われます。

3)「次の治験が第2b相治験でなく、第2b相+第3相治験になる可能性は無いか」と私が質問したところ、米国ALS協会の方が、「これも不明である」との話しでした。さらに他の治療方法の可能性も含めて、「幹細胞療法、遺伝子治療、生物学、分子(?)療法など、これほど多方面からの治療法の治験が行われている病気は現在おそらくALSだけなので、いつどんな発見があるかわからないし、Gilenyaはそのひとつだ。FDAはALSの治療法樹立について大変意欲的であるので(状況に応じて)迅速に動くだろう」とおっしゃっていました。
――――――――――――――――――――
あと、米国でこの治療法が最終的に承認されたばあい、いつ日本で認可されるかについて下記のサイトに参考になる事が書かれていました。
「1999年から2007年に・・・米国,EUにおいて,世界初承認からの遅れがわずかであるのに対し(承認ラグ中央値:米国0ヵ月,EU 2.7ヵ月),日本において承認されている薬剤の承認ラグ中央値は41.0ヵ月であった。」

http://www.lifescience.co.jp/yk/jpt_online/review0906/index_review4.html
つまり過去の実績から考えると、米国での承認から3.5年後に日本で承認されるのが通常とのことです。なんとかしていただきたいですね。

しかし、承認される前でも日本で実費診療が可能になる可能性もあると思います。
兎に角早くしていただきたいですね。
Zenigataさんから最新の情報です。
皆さん、こんにちは!Zenigataさんから最新情報です。いつもありがとうございます。

先ほどイスラエルのBrain Stormが開催するALSセミナーに参加しましたので、その報告です。
①次のNurOwn治験の詳細時期は未定だが、本年度末ごろに40-50名で予定
②前回の治験は募集(2ヶ月)、細胞採取と培養(1ヶ月)、移植後の経過観察が6ヶ月となっている。
③一般治療開始の見込みはいつごろになるかと質問したら、「これは難しい。何の保証もできないけど2~3年じゃないか?」と共同主催者のアメリカのALS協会の人の発言。(やはり「2015年中」の予想は妥当と思います)
④イスラエルで放映されたRabiはALS以外の病気も患っており、科学的にはALSに効いたのか、他の病気に効いたのかは不明とのこと
⑤「NurOwnはALSの初期の患者に効果があるのか、進行した患者にも効果があるのか」の問いに対してBrainStormの担当者は、第1相治験において「進行した患者(脊髄投与グループ、下記のデータ)で効果が出ているように見えているので、病状と効果の因果関係は特に考えていない」との事

下記、セミナーで出た第1相治験のALSの症状の推移データ。(データが必要な方は、メールしてください。転送致します)
■治療前後での肺活量の推移(「4←TREATMENT」で細胞移植治療」)悪化のスピードがβ=-1.07から、β=-0.06に鈍化している。また、移植3ヶ月目に反転し4ヵ月後にピークがあるが、下のALSFRS-R指標の変化との呼応があり、データは有意である。 (データ有)

■治療前後でのALSFRS-R指標の推移(「4←TREATMENT」で細胞移植治療」)悪化のスピードがβ=-1.5から、β=+0.08にわずかに上方改善している。また、移植3ヶ月目に反転し4ヵ月後にピークがあるが、上の肺活量の変化との呼応があり、データは有意である。(データ有)

※ただし、このデータは安全性確認のための第1相治験のデータであり、投与量は最小。第2a相治験では投与量を増量して試験をしている。すなわち、最小の投与量でも効果が出ている。
※投与方法は、病状が進行した患者に対して、脊椎に投与する場合と、初期患者に対して筋肉注射を行う場合に分けられたが、初期患者の筋肉への投与ではあまり効果はなかった。
上記データは進行した患者の脊髄へ投与のデータ
※第2a相治験では増量して筋肉と脊椎の療法に対して幹細胞の投与が行われている。
なお、現在進行中のイスラエルの第2a相治験は今年の下旬までには終わりそうな気配。4-5ヶ月くらいでデータが公表されると勝手に想像しています。投与量増量で4ヵ月後のピークをいかに高くし、反転を遅くできるかが見ものですね。

Zenigataさんからの情報です。
Zenigataさん!いつもありがとうございます。
[NurOwnは安全性を確認し、更なる治験を続行中]
ALS患者に対するNurOwn成人幹細胞療法の小規模な第1-2相治験の最終結果から安全性に問題はなく、深刻な副作用はない事が報告された。

加えて、主席調査員のDimitrios Karussisによる「治療効果に対する最初の兆候」の報告が行われた。(ただし、幹細胞開発者のBrainStormによると更なる治験においての確認が必要とのことである)

治験は6名の初期患者と6名の病状が進行した患者の12名の患者が参加し、エルサレムのハダッサ医療センターにおいて行われた。間葉系幹細胞が各患者の骨髄から採取され、神経栄養素(神経細胞を補助する分子)を配達できる健康な細胞に培養し、採取された本人に処方される。治験は幹細胞治療の機能的効果を確認するためではなく安全性を確認するためにデザインされたものではあるが、研究者は、ALS機能評価等級を用いて運動機能の情報とForced Vital Capacity (FVC)スコアを用いた呼吸機能の情報も集めている。

Karussis氏は、6人の治験参加者はクモ膜下の骨髄周辺の液へ細胞の注入を受け、治験参加前の3ヶ月に比較し、治験中の6ヶ月間は臨床機能と呼吸機能の病状進行に有意な鈍化がみられたと報告した。

MDAの研究部門副社長のJane Larkindale は「ALSは個人差の激しい病気で、患者によって進行は違う速度で進行する。したがって、確かに驚くべきことではあるが、たった6名の症状改善で、治療が有効であると言う事の証明にはならない。このような結果は偶然発生する事もあり、この療法が本当に進行を遅くする事ができるかは更なる治験が必要である。」と忠告した。

Brainstormは現在NurOwn幹細胞治療の第2a相投与量増量治験をハダッサで行っている。
同社はNurOwnのALSへの治験をアメリカ合衆国の複数地にて行う予定である。
http://alsn.mda.org/news/als-research-briefs-rasagiline-nurown
Zenigataさんからイスラエルでの治療の情報です。
Zenigataさん!いつもありがとうございます。多くの皆さんが心待ちにしている情報です。
本当に助かります。

ご無沙汰しています。実は働きながら通信大学院に通って(?)おり、授業が始まると時間が無くなって反応できなくなります。すいません。
ところで、イスラエルは医療ツーリズムの国です。日本の医療レベルは非常に高いので皆さん外国に行く事はあまり考えませんが、医療レベルの低い国からはお金持ちが大挙してイスラエルに行くようです。ロシア人などはかなり行っているようです。ですので、イスラエルは外国からの患者は大歓迎ですし受け入れ態勢もあります。この病院、Hadassah Medical Centerも医療ツーリズムの受け入れをしています。おそらくここが最初にNurOwnの一般治療を始めると思いますので皆でツアーを組みましょう!日本人が大挙していけば日本語対応もしてくれるでしょう。
ちなみに、イスラエルへは直接飛ぶよりヨーロッパ経由した方が若干安そうです。



Zenigataさんからのブレインストーム細胞治療社臨床試験情報です。
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神経変性症に対する成人幹細胞治療法の先端開発者であるブレインストーム細胞治療社が、同社の第2相治験(分量増量試験)において最初の患者の治療を開始したと発表した。この治験はブレインストーム社のNurOwn幹細胞候補治療法の安全性と予備的効果確認を目的としており、エルサレムのハダッサ医療センターで行われている。
第2a相治験では、患者4名のグループ3組に筋肉と鞘内に増量されたNurOwn細胞を処方する。最初のグループの治療は2013年4月末までに完了する予定である。治験参加患者は移植後3ヶ月から6ヶ月観察される。
ブレインストームのCEOであるアロン・ナタソンは「この治験における最初の患者の治療を開始できて大変嬉しく思います。優れた安全性と勇気が沸くようなポジティブな結果が1/2相治験で得られるでしょう」とコメントした。
「この治験では、ALS患者に対する安全性に対するだけでなく、違う分量においてのNurOwnの能力についてのデータを取得する予定です。」同社の主席科学アドバイザーであるダニ・オフェン氏が追加した。
イスラエルの健康省は、12人の患者で最近ハダッサで行われた同社の第1/2相治験のポジティブな安全評価の結果に基づき、ブレインストーム社の第2a相治験を許可したばかりである。

ALSのを開始NurOwnフェーズIIaの用量エスカレート試験をブレインストーミング
セルセラピューティクス(OTC.QB:BCLI)ブレインストーム、神経変性疾患は、成人の幹細胞技術の主要開発者は、最初の患者がALSのために、当社の第IIa相の用量エスカレート臨床試験で治療を開始したことを発表しました。のブレインストームNurOwn幹細胞療法の候補の安全性と予備的有効性を評価する試験は、エルサレムのハダサ医療センターで行われている。
フェーズIIa試験では、4人の患者の3つのグループが増加する用量で、NurOwn細胞の筋肉内および髄腔内投与を組み合わせ受け取ります。 4人の患者の最初のコホートは、2013年4月の終わりまでに治療を完了することが期待されています。試験参加者は、移植後3〜6ヶ月のために監視されます。
"我々は、優れた安全性プロファイルの上に構築され、この試験で最初の患者を治療し、私たちの第I / II相の試験から肯定的な結果を奨励することに興奮して、"アロンナタンソンがコメントし、最高経営責任者(CEO)をブレインストーミング。
"この試験ではALS患者におけるNurOwnの安全性だけでなく、貴重なデータを提供するだけでなく、臨床的な利益を提供するために、異なる投与レベルの能力になるだろう"と教授はダニもたびたび、当社のチーフ科学顧問が追加されました。
健康イスラエルの省は最近ハダサで、同社の最近の第I / II相試験では、最初の12人の患者の積極的な安全性評価に続く第IIa相試験へのブレインストーム加速を承認した。

http://www.news-medical.net/news/20130205/BrainStorm-initiates-NurOwn-Phase-IIa-dose-escalating-trial-in-ALS.aspx
Zenigataさんからの情報
Zenigataさんからの情報です。非常に助かります。

下記はNurOwnで紹介したRabiです。
言語能力を奪われ、車いすから立ち上がれなくなっていたとのことですが、御覧の通りイスラエルのニュース番組中でクリアに話し歩行しています。治療4カ月後の状態です。
http://www.youtube.com/watch?v=oImcvUbCPdQ
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