ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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新規臨床試験情報(T-Regulatory Cells )
・新規臨床試験情報です。アメリカで自家制御性T細胞とIL-2皮下注のALSに対する安全性についての第1相試験が開始予定です

・4名が対象の小規模試験です。4回の自家制御性T細胞静注と、IL-2皮下注を週に3回52週間施行され、安全性などが検討される予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03241784
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TLR-4阻害剤のTAK-242がALSモデルマウスの病態を緩和
▽ALSにおいては神経炎症が病態に関与していると考えられています。TLR4は免疫系の活性化に関与し、ALSにおいてはミクログリアの活性化をもたらすといわれています

▽TLR4はSOD1変異ALSモデルマウスの脊髄において発現亢進がみられます。今回研究者らは選択的なTLR4阻害薬であるTAK-242の効果を検証しました

▽SOD1変異ALSモデルマウスに対してTAK-242を投与したところ、炎症促進性サイトカインの減少がみられ、脊髄におけるミクログリアやアストロサイトの活性化の減弱がみられました

▽またモデルマウスにおける病態進展遅延効果もみられました。しかしながら生存期間の有意な延長まではみられませんでした。今後さらにTLR4の治療対象としての検証が必要です

(この研究はイスラエル、Tel-Aviv UniversityのFellnerらにより報告され、平成29年8月1日付のInternational journal of molecular sciences誌に掲載されました)
ALSにおけるアストロサイトとTGF-β1
・ALS Research Forumの8月1日付記事からです

▽ALSにおいてはアストロサイトが病態に関与していることが報告されています

▽今回ハーバード大学の研究者らがStem Cell Reports誌に公表した研究結果によると、アストロサイトがTGFーβ1を分泌することにより運動神経細胞死に関与している可能性がわかりました

▽研究者らはSOD1変異ALSモデルマウスよりアストロサイトを採取し、ヒトES細胞由来の運動神経細胞と共に培養しました。

▽その結果、アストロサイトはTGF-β1を分泌し、自食作用を障害することにより運動神経細胞死をもたらすことを示唆する結果がえられました

▽今後TGF-β1をターゲットとした治療戦略が有望となる可能性があります

引用元
http://www.alsresearchforum.org/als-astrocytes-secret-sauce/
Amylyx社のAMX0035の第2相試験で最初の患者をエントリー
・ALS NEWS TODAYの8月9日付け記事からです

▽Amylyx製薬は同社のALS治療薬候補であるAMX0035の第2相試験において、最初の患者のエントリーが完了したことを公表しました

▽この臨床試験では132名の参加者が予定されています。AMX0035はフェニル酪酸ナトリウムとタウロウルソデオキシコール酸の合剤です

▽両物質ともに前臨床試験段階において、動物実験で有効性を示唆する結果が得られています

▽この臨床試験はプラセボ対照で24週間行われ、安全性や筋力への効果などが評価される予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/09/amylyx-pharmaceuticals-doses-first-patient-in-phase-2-clinical-trial-of-amx0035-for-als/
NurOwn細胞の第3相試験近日開始予定か
・早期の開始が期待されているBrainStorm社NurOwn細胞の第3相試験ですが、ALS TDIの新規臨床試験に登録されました。

・200名を対象に行われる予定となっています。まだclinicaltrials.govの臨床試験データベースでは検索できませんが、近日公表されることが期待されます

引用元
http://www.als.net/als-research/clinical-trials/321/
新規臨床試験情報(メキシレチン)
・孤発性ALSに対するメキシレチンの有効性、安全性などに関する第2相試験がアメリカで募集開始となりました

・メキシレチンは、神経の過剰興奮性を抑制することにより病態改善効果が期待されている薬剤です

・合計60名を対象にプラセボ対照で行われ、4週間の投薬期間、8週間の観察期間で評価される予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02781454
プログラニュリン(PGRN)欠乏がTDP-43蛋白症と自食作用の障害をもたらす
▽プログラニュリン蛋白質をエンコードする遺伝子であるGRN遺伝子の欠損はTDP-43蛋白症を伴う前頭側頭型認知症や神経セロイドリポフスチン症の病因となります

▽現在までに、GRN遺伝子変異がどのように病態に関与するのかはよくわかっていません。今回研究者らはプログラニュリン欠損モデルマウスを用いて、病態を調べました

▽その結果、プログラニュリン欠損は、自食作用の障害をもたらすことがわかりました。また自食作用によって排除されるべきTDP-43蛋白質の病的な蓄積が神経細胞において観察されました

▽以上の結果は、自食作用経路がGRN遺伝子変異に起因した疾患において重要な治療ターゲットとなりうる可能性を示唆しており、ALSなどの疾患における病態でも同様の治療戦略が有望な可能性があります

(このアメリカ Genentech社のChang MCらにより報告され、平成29年8月4日付のThe Journal of experimental medicine誌に掲載されました)

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