ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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日本ALS協会主催平成28年度「IBCグラント」研究発表会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で平成28年度「IBCグラント」研究発表会が開催予定となっています。

・11月19日日曜日12時30分開始予定で、以下のサイトからネット上でも配信予定となっています。
http://www.ustream.tv/channel/m8A62ykpWhU

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
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新規臨床試験情報(ピモジド)
・カナダで開始予定となっていたALSに対するピモジドの有効性についての第2相試験ですが、11月8日より患者募集開始となりました

・TDP-43蛋白症に対して、基礎実験において有効性を示唆する結果が得られているピモジドですが、100名を対象に、プラセボ対照で4mg投与群と比較され、22週間で有効性、安全性などが検証される予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03272503
新規臨床試験情報(guanabenz)
・イタリアで、guanabenzのALSに対する安全性、有効性についての第2相試験が開始予定となっています。

・208名のALS患者を対象に、プラセボ対照で行われる予定です。現在患者募集中となっています。

引用元
https://www.als.net/als-research/clinical-trials/336/
新規臨床試験情報(ペニシリンG+コルチゾール)
・オランダでの新規臨床試験情報です。

・症例報告で有効性を示唆する結果が得られたペニシリンG+コルチゾールの第2相試験が12名のALS患者を対象に開始予定です。現在患者募集中となっています。

引用元
https://www.als.net/als-research/clinical-trials/335/
植物の異常蛋白質除去機構がALS研究のヒントになる可能性
・ALS NEWS TODAYの11月1日付記事からです

▽ALSを含むいくつかの神経変性疾患の病態においては、神経細胞における蛋白質の折り畳み異常が関与しています。

▽スペインの研究者らは植物を用いて、葉緑体に折り畳み異常蛋白質が蓄積する際に、蛋白質の恒常性維持機構が発現する機構について明らかにしました。

Plos Genetics誌に掲載された報告によると、この機構は、HsfA2遺伝子の活性化を伴うものであることがわかりました。

▽葉緑体において折り畳み異常蛋白質が生じた際に、Clpと呼ばれる蛋白質分解酵素が活性化し、異常蛋白質が除去されます。しかし、Clpによる蛋白質除去がうまくいかなかった場合には、異常蛋白質が蓄積し、その結果、ストレスシグナルが発生します。

▽葉緑体がストレスシグナルを発生させた場合、そのシグナルを受けた核においてHsfA2遺伝子活性化が起こり、その結果、シャペロンとよばれる正常な折り畳み構造を維持するための蛋白質発現が誘導されることがわかりました。

▽このような蛋白質の恒常性維持機構が判明することにより、ヒト神経変性疾患の治療戦略に新たなヒントがもたられされる可能性があります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/11/01/als-research-examines-how-plants-eliminate-protein-folding/
FDAがBHV-0223の臨床試験実施を許可
・ALS NEWS TODAYの11月3日付記事からです

▽FDAはBiohaven社のALS治療薬候補であるBHV-0223の臨床試験実施を認可しました

▽BHV-0223は舌下投与可能なリルゾールであり、舌下投与により、経口投与のリルゾールと同等の生物学的活性を有することを示す必要があります。

▽舌下投与が可能となることにより嚥下困難な場合でもリルゾールの投与が可能となることから、実用化が期待されています

▽現在第2/3相試験の実施が予定されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/11/03/als-fda-approves-biohavens-clinical-investigation-sublingual-bhv-0223/
細胞内の自食作用の障害が神経変性疾患につながる可能性
・ALS NEWS TODAYの11月8日付記事からです

▽ドイツの研究者らがNature Communications誌に報告した研究結果によると、細胞内の不要物質の除去機構である自食作用の機能異常が、ALSなどの神経変性疾患の病態において中心的役割を果たしている可能性を示唆する結果が得られました。

▽自食作用により細胞は異常な蛋白質などを分解し、再利用し、細胞内の恒常性を維持しています。SOD1変異ALSモデルマウスにおいて自食作用を変化させた場合、病態進行も変化することが知られています。運動神経細胞において自食作用がどのように制御されているかはよくわかっていませんでした。

▽今回、研究者らは、運動神経細胞における自食作用の発現においてPLEKHG5遺伝子が重要な役割を果たしていることをみいだしました。

PLEKHG5遺伝子は、運動神経細胞においてシナプス小胞の分解を制御しています。PLEKHG5遺伝子を除去すると、自食作用が遅延し、シナプス小胞の蓄積が起こります。その結果軸索の成長が阻害されました。さらに運動神経病に類似した病態が再現されました。

▽以上の結果は、運動神経病において自食作用が病態に与える影響についての新たな知見を加えるものであり、今後の治療法開発において新たな戦略を与える可能性があります。

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/11/08/als-other-diseases-caused-by-defects-in-cell-cleanup-system-mouse-study-suggests/
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