ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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幹細胞移植による血液脊髄関門の修復がALSモデルマウスに治療的効果
・ScienceDailyの5月15日付記事からです

▽南フロリダ大学の研究者らは、ALSモデルマウスに対して骨髄幹細胞を移植し、血液脊髄関門を修復することにより治療的効果がみられることを報告しました

▽Scientific Reports誌に掲載された報告によると、研究者らは、血液脊髄関門を修復する細胞に分化しうるヒト骨髄幹細胞を発症後のALSモデルマウスに移植し、治療的効果がみられることを確認しました

▽発症後のモデルマウスに対して、幹細胞を静注し、4週後に確認したところ、幹細胞は内皮細胞に分化し、ALSにおいて損傷された血液脊髄関門を修復し、その結果、神経炎症に関与しうる活性化グリア細胞の減少がみられ、機能的にも改善効果がみられたとのことです

▽今後ヒトでの検証が期待されます

引用元
https://www.sciencedaily.com/releases/2017/05/170515091129.htm
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ALSに関与する新たな遺伝子候補を同定
・ALS NEWS TODAYの5月18日付記事からです

▽最新号のelife誌に公表された結果によると、研究者らは、ALSの原因となる遺伝子変異候補を新たに同定しました。この遺伝子はUBQLN4遺伝子です

▽ゼブラフィッシュモデルにおいて、UBQLN4遺伝子の変異は、神経細胞におけるプロテアソームの機能を障害し、軸索の異常をもたらしました

▽しかしながら、quercetinと呼ばれる物質を投与したところ、UBQLN4遺伝子変異による運動神経細胞異常が正常化しました

▽quercetinはβ cateninとよばれる物質のシグナル経路を阻害することにより、遺伝子変異によって生じた機能的異常を是正することで、治療的効果がみられたと考えられています

▽今後ヒトのALS患者において、この遺伝子変異の関与やβ cateninの病態への影響が調べられ、新たな治療法開発につながる可能性があります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/18/researchers-identifiy-new-gene-mutation-likely-linked-als-development/
BrainStorm社が第3相試験に向けてNurOwn細胞の製造体制を構築
・ALS NEWS TODAYの5月17日付記事からです

▽BrainStorm社は、同社のNurOwn細胞を用いたALSに対する第3相試験の実施に向けて、カリフォルニアのCenter for Biomedicine & Genetics社の工場において、NurOwn細胞の製造に向けて準備を開始したことを公表しました

▽Center for Biomedicine & Genetics はNurOwn細胞供給の中核的な拠点となる見込みです。

▽FDAは既に行われた第2相試験の結果を受けて、BrainStorm社による第3相試験の実施を承認しています。

▽第3相試験は、アメリカとイスラエルの多施設において、今年後半にも開始予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/17/als-phase-3-study-focus-training-city-hope-produce-nurown-adult-stem-cells/
Masitinibの第3相試験結果
・ALS NEWS TODAYの5月19日付記事からです

▽フランスのAB Science社のALS治療薬候補であるmasitinibですが、ALSに対する第3相試験において、機能尺度を改善する有望な結果が得られたことが公表されました

▽この試験は394名のALS患者を対象に、48週間で行われ、リルゾール併用で、masitinib 4.5mg/kg/日投与群とmasitinib 3mg/kg投与群、プラセボ投与群にランダムに割付されました。

▽治療開始前のALSFRS-Rの変化率が1.1点/月未満の患者群を対象として解析を行った結果、masitinib 4.5mg/kg投与群は、プラセボ群と比較して、48週間でのALSFRS-Rの変化量は、3.4点有意に良好な結果となりました。その他、QOL尺度、努力性肺活量なども有意に良好な結果となりました

▽Masitinibは経口投与可能な薬剤であり、肥満細胞とマクロファージを対象に神経炎症を抑制し、有効性を発揮することが期待されている薬剤です。

▽既にヨーロッパではALSに対して条件付承認を得ており、正式な承認についてのコメントは来月にでもなされる予定です。

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/19/masitinib-slows-als-progression-effective-treatment-trial-data-shows-says-ab-science/
新たな抗体であるArmanezumabがALSに有効な可能性
・ALS NEWS TODAYの5月9日付記事からです

▽研究者らは、タウ蛋白質に対して特異的に作用する抗体であるarmanezumabを開発しました

▽この抗体はアルツハイマー病や前頭側頭型認知症などタウ蛋白質の凝集が関連した神経変性疾患に対する有効性が期待されていますが、ALSにおいても髄液中タウの増加が報告されているため、治療的有効性が期待されています

▽タウに起因した病態の動物モデルにおいて、armanezumabの頭蓋内投与はタウ蛋白質を減少させることがわかっています

▽またarmanezumabは、正常なタウ蛋白質は阻害せず、病的なタウ蛋白質のみを阻害しうることがわかっており、安全性が高いことが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/09/immunotherapy-targeting-tau-protein-als-combatant/
ALSモデルマウスにおいてDOK7遺伝子治療が生存期間を延長
▽ALSにおいては、運動神経細胞の変性は、最初に神経筋接合部の運動神経末端において明らかになります。この部位は運動神経と筋肉とをつなぐコリン作動性シナプスです。

▽その後、変性はより近位部に進展します。そのため、神経筋接合部が治療対象となりうることが示唆されます。

▽これまでに研究者らは、Dok-7蛋白質を介した、筋肉に特異的なリン酸化酵素であるMuSKの活性化が神経筋接合部形成に不可欠であることを報告して来ました

▽今回、研究者らは、SOD1変異ALSモデルマウスを用いて、DOK7遺伝子をエンコードするアデノ随伴ウイルスベクターを用いて、治療的効果を検証しました

▽その結果、DOK7遺伝子導入が、ALSモデルマウスの生存期間を延長し、治療的効果を有することが判明しました

(この研究は、東京大学のMiyoshiらにより報告され、平成29年5月10日付のEMBO molecular medicine誌に掲載されました)
ALSの筋痙攣に対する薬物療法の第2相試験が予定
・ALS Reserch Forumの5月8日付記事からです

▽ALSにおける筋痙攣への対処法として、ハーバード大学の研究者らは、感覚神経に分布するTRPチャネルをターゲットとして、カプサイシンなどの物質の有効性を検証する臨床試験が予定されています

▽今夏にもアメリカで第2相試験の開始が予定されています

引用元
http://www.alsresearchforum.org/a-potential-cramp-reliever-muscles-in-the-als-clinic-at-phase-2/
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