ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Alnylam社が新規ALS治療薬候補をテスト
・ALS NEWS TODAYの5月9日付記事からです

▽Alnylam社の発表によると、同社が開発中のALS治療薬候補であるsiRNA(small interfering RNAs)をラットでの実験において、中枢神経に到達させることに成功しました。

▽siRNAは遺伝子発現を制御しており、mRNAの機能を抑制します。特定のmRNAの発現をブロックすることにより、異常蛋白質の生成を阻害し病態を改善する効果が期待されます。

▽ラットへの実験的投与により中枢神経の広い領域においてmRANの発現が抑制され、実用化が期待できる結果が得られました。今後の治療法開発が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/09/alnylam-developing-new-molecular-therapy-candidates-als-neurodegenerative-diseases/
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神経幹細胞移植の有望性
・ALS NEWS TODAYの5月8日付記事からです

▽Neuralstem社の神経幹細胞移植であるNSI-566について、これまで行われた第1/2相試験のその後の長期経過についての論文が掲載されました

▽Annals of Clinical and Translational Neurology誌に掲載された報告によると、ヒト脊髄由来神経幹細胞の脊髄内移植の安全性などについて検証した第1/2相試験の結果をPRO-ACTデータベースなどから取得したhistorical placeboと比較したとのことです

▽合計21名が参加した第1/2相試験ですが、この3年後経過が、PRO-ACTデータベースからの1000名以上の患者対照群と比較されました

▽24ヵ月後のALSFRS-Rについては有意に移植群で良好でした。しかしながら生存期間については有意差はみうけられませんでした。

▽機能的予後の改善が期待できることから、同社は今後第2b/3相試験の実施を予定しています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/08/neural-stem-cell-transplants-als-patients-may-improve-survival-function/
MN-166のALS進行遅延効果
・ALS NEWS TODAYの4月30日付記事からです

▽MediciNova社のALS治療薬候補であるMN-166(ibudilast:商品名ケタス)の第2相試験の結果が2018年アメリカ神経学会年会にて報告されました

▽MN-166投与群(60mg/day)とプラセボ群とが6ヶ月間で比較され、さらにオープンで6ヶ月間追跡されました。

▽治療反応群を延長期間終了時点でALSFRS-Rの総得点の変化量が12点未満ないし、頸部もしくは下肢筋力のMMTの変化量が1点未満であると定義すると、MN-166投与群では32.4%が反応群となり、プラセボ群では11.8%でした。また生存期間についても延長効果を認めました

▽今後の臨床試験の進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/04/30/als-treatment-candidate-mn-166-delays-disease-worsening-improves-survival-trial/
Verapamilとriluzoleの混合物はP糖蛋白質を阻害し薬剤抵抗性を減弱させる
▽リルゾールの脳内への到達は血液脳関門におけるP糖蛋白質により阻害されています。

▽研究者らは、リポソームを用いてベラパミルによりP糖蛋白質の機能を阻害し、脳内に有効にリルゾールを運搬する手段を考えました

▽リルゾールとベラパミルのカクテルを内包するリポソームが合成されました。この合成リポソームは脳血管内皮細胞モデルにおいてP糖蛋白質を阻害しました。またリルゾールの吸収量の増加が確認されました

▽以上の結果は、リポソームを用いてリルゾールとベラパミルを運搬することにより、リルゾールの治療的効果が十分に発揮することを補助することができる可能性を示唆しています

(この研究はアメリカ、Husson UniversityのYangらにより報告され、平成30年4月26日付のEuropean journal of pharmaceutical sciences誌に掲載されました)
Biohaven社がALS治療薬候補のBHV-0223(リルゾール舌下錠)についてExpanded Access Programを提供
・ALS NEWS TODAYの5月10日付記事からです

▽Biohaven社はFDAより同社のALS治療薬候補であるBHV-0223について、Expanded Access Program(アメリカ版患者申出療養制度)の提供を承認されました

▽BHV-0223はリルゾールの口腔内崩壊錠であり、舌下投与が可能なため、嚥下機能が低下した患者にも投与可能となっています

▽Biohaven社はBHV-0223の承認申請を2018年第3四半期に予定しています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/10/biohaven-establishes-expanded-access-program-bhv-0223-als-therapy/
英ベネボレントAI社によるALS治療法の探索
・かなくん さんよりご提供いただいた話題です

・日経の記事から引用です

・英ベネボレントAI社の技術者らが、AI技術を用いて、脳内の血流や化合物の効果などからALSに対する治療法探索を行っています。

・その結果、1週間後に可能性のある5つの治療法が発見されたとのことです

・今後このようなAI技術の進展が期待されます

英ベネボレントAI社
http://benevolent.ai/

・かなくん さん、ありがとうございました。
ALSに対する骨髄由来未成熟細胞の可能性
▽近年、神経栄養因子のALSに対する治療的可能性が注目されています。今回研究者らは骨髄由来の未成熟細胞(lineage-negative (Lin-) cells )の治療的可能性を検討しました。

▽自家骨髄由来細胞を髄液中に投与することにより、神経栄養因子の産生などが期待されます。このような手法はこれまで検討されていませんでした。

▽今回12名のALS患者由来の骨髄未成熟細胞が採取され、クモ膜下腔に投与されました。その結果、炎症性蛋白質の減少や、筋肉の炎症を示唆するmiRNAの減少などが観察されました

▽以上の結果は骨髄由来の未成熟細胞投与が抗炎症作用などを発揮し、ALSに対して治療的に有望な可能性を示唆するものです

(この研究は、ポーランド、Pomeranian Medical UniversityのSobusらにより報告され、平成30年4月27日付のInternational journal of molecular sciences誌に掲載されました)
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