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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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アイスバケツチャレンジ・グラント研究報告会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です。

・11月25日にビジョンセンター田町 2 階 202にてアイスバケツチャレンジ・グラント研究報告会が開催されます。

・以下まっしゃーさんからのコメントです。

「4人の講師を招いて、11月25日に開催します。
京大井上先生からボスチニブ、東大郭先生からペランパネル治験や遺伝子治療などのお話が聞けることが期待されます。
なお、講演スライドに未発表のものがあるため、ネット配信はしません。
詳しくはこちら。

http://alsjapan.org/2018/10/12/post-1893/

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
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新規臨床試験情報(コルヒチン)
・イタリアでの新規臨床試験です。

・54名のALS患者を対象にコルヒチンの有効性や安全性を検証する第2相試験が開始予定です。

・コルヒチンは熱ショック蛋白質を誘導し、自食機能に関連する蛋白質を誘導することでTDP-43凝集を阻害することが期待されています。

・プラセボ対照で30週間投与される予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03693781
新規臨床試験情報(カンナビノイド)
・オーストラリアでの新規臨床試験です。

・30名のALS患者を対象に医療用大麻であるCannTrust CBD Oilの有効性についての第3相試験が予定されています

・プラセボ対照で6ヶ月間投与され、有効性や安全性が検証されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03690791
新規臨床試験情報(ベタメサゾン)
・アメリカでの新規臨床試験情報です

・ステロイドであるベタメサゾンのFUS変異家族性ALSに対する有効性を検証する第1相試験が開始予定です

・ベタメサゾンの抗酸化作用により治療的効果が期待されています。30名を対象にオープン試験で行われます。ベタメサゾンは4日間筋注で投与され、14日後の状態が観察されます。

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03707795
イノシンの可能性
・ALS NEWS TODAYの10月29日付の記事からです

▽ALSに対する第2相試験が行われているイノシンですが、予備的な結果によると抗酸化作用を有する尿酸値を上昇させ、神経保護作用を有する可能性を示唆する結果がえられました。

▽イノシンは尿酸生成の元になる物質ですが、ALSにおいては尿酸値の上昇と予後とが関連するとの報告があります

▽試験は25名のALS患者を対象に12週間で行われており、尿酸値はベースラインの4.1から6週時点で7-8mg/dlまで上昇したとのことです。また安全性についても良好な結果が得られています。小規模試験のため有効性についての結論は得ることができないとのことです。

▽現在第2相試験が進行中であり、有効性について検証されることが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/10/29/als-pilot-trial-finds-inosine-treatment-safe-potential-benefits/
CavoGene社のALSに対する新規遺伝子治療
・ALS NEWS TODAYの10月24日付記事からです

▽カリフォルニア大学サンディエゴ校はSynCav1と呼ばれるALSに対する遺伝子治療についてCavoGene LifeScience社とライセンス契約を結びました。

▽Caveolin-1蛋白質は細胞膜に存在し神経筋接合部のシナプスにおいて機能します。SynCav1はCav-1発現をターゲットとした遺伝子治療であり、神経細胞だけに発現するsynapsin promoterと呼ばれる特定の制御シークエンスをターゲットとしています。

▽ALS動物モデルにおいてSynCav1は運動機能の改善効果を示しました。Cav1はシナプス機能を改善しシナプス可塑性を促進します。今後臨床試験において有効性が確認されることが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/10/24/potential-gene-therapy-for-als-other-neurodegenerative-diseases-licensed-to-cavogene-lifesciences/
レキップの可能性
・たまさんよりご提供頂いた話題です。

・慶應義塾大学の研究グループがiPS細胞を用いた研究によりレキップが治療薬候補となりうる可能性があることを発見しました

引用元
https://mainichi.jp/articles/20181014/k00/00m/040/077000c

・今後臨床試験を経て有効性が確認されることが期待されます

・たまさん、ありがとうございました
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