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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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ALS臨床試験のまとめ
常にこの記事がトップにくるように設定しています。

・世界中で行われているALSに関する臨床試験について最新の情報となるようにしたいと思います(2019年8月31日現在)

(更新情報)
2019年8月31日 制御性T細胞の第2相試験を追加
2019年7月31日  第2相試験実施中のH.P. Acthar Gelが有害事象(肺炎)により中止
2019年5月31日  tofersen(IONIS-SOD1Rx)を第3相に追加
 

(詳細情報は”続きを読む”から御覧ください)

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新規臨床試験情報( CNM-Au8)
・オーストラリアでの新規臨床試験です。アメリカに続いてオーストラリアでもCNM-Au8のALSに対する有効性、安全性についての第2相試験が開始予定です

・CNM- Au8は金を含む小分子製剤であり、細胞のエネルギー代謝を改善するといわれています

・48名を対象にプラセボ対照で36週間行われる予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04098406
新規臨床試験情報(Ciprofloxacin/Celecoxib)
・アメリカでの新規臨床試験情報です。NeuroSense社のALS治療薬候補であるCiprofloxacin/Celecoxibの第1相試験が開始予定です

・Ciprofloxacinは抗菌薬、Celecoxibは商品名セレコックスであり、cox-2阻害薬(消炎鎮痛薬)です。CiprofloxacinのALSにおける作用機序などはよくわかりませんでした。

・30名のALS患者を対象としたオープン試験で主に安全性が確認される予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04090684
ALS治療薬候補のAstroRxが良好な予備的結果
・ALS NEWS TODAYの9月25日付記事からです

▽Kadimastem社のALS治療薬候補であるAstroRx細胞移植は第1/2a相試験が実施中ですが、中間結果が公表されました

▽AstroRxは、健常者幹細胞由来のアストロサイトであり、神経細胞保護作用による病態改善効果が期待されています

▽イスラエルで21名のALS患者を対象に実施中の臨床試験では、クモ膜下腔内に3種の用量のAstroRx細胞移植が単回、ないし2回(60日間隔)投与されます

▽低用量を投与された最初の5名の3ヵ月後の中間結果が公表されました

▽それによると、投与前のALSFRS-R得点の変化率の平均は0.87点/月でしたが、投与後3ヶ月間の変化量の平均は0.26点に改善がみられたとのことです

▽予備的な結果ですが、期待のもてる結果であり、今年中にも6ヶ月間の結果が判明する予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/09/25/astrorx-cell-therapy-may-slow-progression-in-als-patients-early-trial-data-show/
Synchron社のブレイン・コンピュータ・インターフェースの臨床試験
・ALS NEWS TODAYの9月24日付記事からです

▽Synchron社は、同社のブレイン・コンピュータ・インターフェースであるStentrodeの最初のヒトへの植え込みを完了しました

▽Stentrodeは、ALSなど重度麻痺患者のコミュニケーションを可能とする装置です。特徴として、開頭術を必要とせず、侵襲性が低いことがあります

▽StentrodeはbrainOSとよばれるプラットフォーム上で動作し、脳波を言語に変換します。植え込みに際して経静脈的にカテーテルを通じて脳内に装着することが特徴で、侵襲性の少ないものとなっています。

▽今回のヒトへの装着試験を通じて、今後の臨床試験の実施に向けての方向性を模索したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/09/24/synchron-successfully-completes-first-clinical-implantation-of-stentrode/
Healeyセンターが5つの治療薬候補を統括する臨床試験プラットフォームを開始
・ALS NEWS TODAYの9月23日付記事からです

▽マサチューセッツ総合病院のHealy & AMGセンターの主導で、5つのALS治療薬候補について、複数の候補薬の有効性を同時に評価するプラットフォームが開発されました。

▽これにより、プラセボ群を統合できるなど、臨床試験実施に伴うコストが1/3以下にできるなどの利点が期待できるとのことです

▽5つの治療薬候補は、Ra Pharmaceutical社のZilucoplan、Biohaven Pharmaceutical社のVerdiperstat、Clene Nanomedicine社のCNM-Au8、Prilenia社のPeridopidine、Implicit Bioscience社のIC14です。

▽今後、このようなプラットフォームの利用により、臨床試験実施の効率化が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/09/23/healey-amg-center-mass-general-launches-first-als-platform-trial-five-candidate-treatments/

藻類の産生する毒性物質とALS
・ALS NEWS TODAYの9月20日付記事からです

▽PLoS Computational Biology誌に公表された研究結果によると、藻類の産生する毒素が蛋白質の安定性を阻害することによりALS発症に関与している可能性があるとのことです

▽BMAA(βーメチルアミノ-L-アラニン)は海洋に生息する一部のシアノバクテリアが産生する環境毒素です。BMAAは魚介類に蓄積し、ヒトに摂取されます

▽BMAAはALSとの関連性が報告されており、グアムのシャモロー族が摂取する食品には高用量のBMAAを含有することが知られています。この地域ではALS発症率が100倍高いことが知られています。しかしBMAAがどのようにALS発症に関与しているかはわかっていませんでした

▽研究者らは、BMAAが類似構造物であるL-セリンと誤って利用されることにより、蛋白質構造に変化が生じ、ALS発症に結びつくのではないかと考えました

▽ペンシルバニア州立大学の研究者らは、SOD1蛋白質内のL-セリンがBMAAに置換された場合、どのような変化が生じるかをコンピュータによる解析で調べました

▽その結果、BMAAを取り込んだSOD1蛋白質は安定性に欠如し、折り畳み異常を生じやすく、凝集体を形成する傾向がありました。

▽研究者らは今後、実際に孤発性ALSなどにおけるBMAAの寄与などを解明し、ALS発症予防などに役立てたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/09/20/study-suggests-mechanism-als-caused-by-toxic-bmaa-compound-algae/

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