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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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ALS臨床試験のまとめ
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・世界中で行われているALSに関する臨床試験について最新の情報となるようにしたいと思います(2020年1月31日現在)

(更新情報)
2020年1月31日  ultomirisの第3相試験を追加
            clenbuterolの第2相試験を追加
            MICABO-ALSの第2相試験を追加
            メトフォルミンの第2相試験を追加
2019年12月31日 経口エダラボン製剤の第3相試験を追加
            Ciprofloxacin/Celecoxibの第2相試験を追加
            BLZ945の第2相試験を追加
            トコトリエノール含有ビタミンE製剤の第2相試験を追加 
2019年8月31日  制御性T細胞の第2相試験を追加
2019年7月31日  第2相試験実施中のH.P. Acthar Gelが有害事象(肺炎)により中止
2019年5月31日  tofersen(IONIS-SOD1Rx)を第3相に追加
 

(詳細情報は”続きを読む”から御覧ください)

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Sterlth Bio社のALS治療薬候補が第1相試験開始へ
・ALS NEWS TODAYの1月28日付記事からです

▽Stealth Bio Therapeutics社は同社のALS治療薬候補であるSBT-272の第1相試験を開始することを公表しました

▽SBT-272はカルジオリピンと呼ばれる特定の脂質をターゲットとしておりミトコンドリア機能を改善することにより治療的効果を発揮することが期待されています

▽SBT-272は細胞のエネルギー産生を増加し、ミトコンドリアにおける酸化的ストレスを減少させることが示されています。ALSモデル動物を用いた実験では、発症遅延効果や生存期間延長効果がみられました。さらにALSにおける神経細胞損傷のバイオマーカーと言われている血中ニューロフィラメント軽鎖(NfL)を減少させました。

▽この第1相試験では、健常者40名が対象となり、安全性などが評価される予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/01/28/potential-stealth-bio-therapy-for-cell-energy-sbt-272-to-enter-phase-1-trial-in-healthy-volunteers/


FDAがHEALEY ALSプラットフォームによるZilucoplan、CNM-Au8、verdiperstatの臨床試験開始を承認
・ALS NEWS TODAYの1月27日付記事からです

▽FDAはHEALEY ALS プラットフォームにおける最初の3つの治療薬候補の臨床試験開始を承認しました

▽HEALEY ALS プラットフォームは複数の治療薬候補を同時に評価するプラットフォームであり、まずRa Pharma社のzilucoplan、Clene Nanomedicine社のCNM-Au8、Biohaven社のverdiperstatが評価されます

▽この試験はアメリカの54か所の施設で行われ、9月にマサチューセッツ総合病院内のALSセンターで立ち上げられたものです

▽Zilucoplanは経皮的に投与される小分子であり、補体系をなすC5蛋白質を阻害することで免疫系を修飾し、治療的効果を期待するものです。C5蛋白質はALSにおいて異常に増加していることが報告されています。

▽CNM-Au8は経口投与の金ナノ結晶であり、神経細胞のエネルギー産生を改善し、有害物質の代謝を促進し、神経細胞の生存を促進することにより治療的効果を期待するものです。現在42名の患者を対象とした第2相試験も進行中であり、既に最初の患者への投与が終わっています。

▽verdiperstatは経口投与され、ミエロペルオキシダーゼを選択的に阻害します。ミエロペルオキシダーゼは酸化的ストレスを増加させるといわれており、ALSなどにおける神経炎症に関与しているといわれています。

▽HEALEY ALSプラットフォームはALS治療薬開発を効率的に行うためのプラットフォームです。患者は3つの薬剤のうちのいずれかに無作為に割付される予定です。

▽近日中にPrilenia社のpridopidineとImplicit Bioscience社のIC14もこのプラットフォームに参加予定となっています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/01/27/fda-gives-ok-healey-als-platform-trial-testing-first-three-therapies-zilucoplan-cnm-au8-verdiperstat/

Clene Nanomedicine社のALS治療薬候補の第2相試験が開始
・ALS NEWS TODAYの1月23日付記事からです

▽Clene Nanomedicine社のALS治療薬候補であるCNM-Au8の第2相試験において最初の患者への投薬が開始されました。

▽この試験は2021年4月に終了予定であり、安全性と有効性が検証される予定です。CNM-Au8は経口投与可能な金ナノ結晶懸濁液であり、細胞のエネルギー産生を補助し、細胞内有害物質の除去を助け、神経細胞死を防ぐことが期待されています

▽前臨床試験段階においては、神経細胞の生存期間を延長し、有害な活性酸素産生量を減少させることが確認されました

▽CNM-Au8は健常者を対象とした第1相試験において安全性が確認されています

▽第2相試験では42名のALS患者が対象となり、オーストラリアの2つの施設で行われます。36週間で行われ、主尺度は Motor Unit Number Index (MUNIX)得点となります。

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/01/23/dosing-begins-with-cnm-au8-nanomedicine-phase-2-rescue-als-study/
MasitinibはALSラットモデルにおいてシュワン細胞由来の炎症反応を緩和する

・ALS NEWS TODAYの1月21日付記事からです

▽神経細胞の髄鞘を形成するシュワン細胞が誘発する炎症反応を、masitinibが緩和する可能性があることがALSラットモデルを用いた実験により明らかになりました。

▽Glia誌に掲載された報告によるものです。ALSにおいては軸索変性はよく知られた病態の一部です。ALS患者の末梢神経細胞における運動神経軸索の変性過程においては、免疫系細胞の浸潤と同時にシュワン細胞の喪失が生じることが知られていました。

▽しかしながら、シュワン細胞変性と免疫細胞浸潤の関連性はよくわかっていませんでした。今回研究者らはSOD1変異ALSラットモデルを用いて、シュワン細胞の働きを調べました。

▽その結果、シュワン細胞は大量のCSF1やIL-34などの免疫応答を惹起する物質を放出することが明らかになりました。同時にシュワン細胞はSCF(stem cell factor)と呼ばれる栄養因子を大量に放出し、肥満細胞の活性化をもたらすことがわかりました。

▽masitinibをモデルラットに投与して肥満細胞活性化を阻害したところ、シュワン細胞に起因する免疫応答が減弱し、免疫細胞浸潤も減少しました。このことはmasitinibの神経保護作用を裏付けるものと考えられます。

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/01/21/masitinib-schwann-cells-inflammation-alleviated-als-rats/
Neuropore社のALS治療薬候補が第1相試験で安全性確認
・ALS NEWS TODAYの1月17日付記事からです

▽Neuropore社のALS治療薬候補であるNPT520-34の健常者を対象とした第1相試験が終了し、安全性が確認されました

▽この試験ではNPT520-34の用量に応じた薬物動態や有害事象などが調べられました。NPT520-34は血液脳関門を透過可能な小分子であり、中枢神経における炎症反応を抑制し治療的効果が期待されています。

▽動物実験では、NPT520-34はSOD1やαーシヌクレイン、βアミロイドなどの有害物質の産生を減少させることがわかりました。現在第2相試験の実施に向けて準備が進められています

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/01/17/neuropores-potential-als-oral-treatment-found-to-be-safe-and-well-tolerated-in-healthy-volunteers-phase-1-trial-shows/
アメリカALS協会がALS治療法開発プラットフォームに300万ドルの資金供与
・ALS NEWS TODAYの1月20日付記事からです

▽ALS治療薬開発を促進するため、アメリカALS協会はHEALEY ALSプラットフォームに対して300万ドルの資金供与を行いました。

▽資金供与のみならず、アメリカALS協会は、臨床試験に対するアドバイスや情報共有、資金獲得や患者募集などに関わる委員会に参画する予定です。これらの協力関係を通じて臨床試験を迅速に進め、より早く新規治療法をALS患者に届ることを目指します。2010年以降アメリカALS協会はマサチューセッツ総合病院でのALS研究に対して900万ドル以上の資金供与を行ってきています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2020/01/20/als-association-invests-3m-in-platform-trial-to-accelerate-development-of-treatments/
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