ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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リルゾール併用下イブジラストの第2相試験において機能改善を示唆する結果
・ALS NEWS TODAYの7月11日付記事からです

▽MediciNova社のALS治療薬候補であるイブジラストですが、第2相試験においてリルゾール併用下において機能改善やQOL改善効果を有する可能性を示唆する結果が報告されました

▽ボストンとニューヨークで患者募集されている第1/2相試験では、高用量(100mg)が使用される予定です

▽今回報告された事後解析では、既に終了したイブジラスト60mgとリルゾール100mg併用下で行われたプラセボ対照の第2相試験において、発症後早期で非侵襲的人工換気を使用していない患者群31名と、非侵襲的人工換気を使用中の39名の患者群39名とのサブグループが、プラセボ群と比較されました。

▽その結果、いずれの群も、症状が変化なしないし改善の割合において、プラセボ群より有意に良好な結果であったとのことです。ただしこの結果については、投薬期間が短いため、確定的なことは言えない状況です。

▽同社は今後の臨床試験の方向性などについてFDAと協議する予定としています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/11/phase-2-als-trial-shows-ibudilast-rilutek-improves-function/
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新規臨床試験情報(L-serine)
・アメリカでの新規臨床試験情報です。

・ALSに対するL-serineの安全性と有効性に関する第2相試験が開始予定です。

・オープン試験で行われ50名を対象に、6ヶ月間、L-serine 30g/日投与され、その後1年間経過観察される予定です。

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03580616
レボシメンダン(ODM-109)第3相試験募集開始
・アメリカ、スウェーデン、ベルギー、スペインの4カ国12施設において、レボシメンダンのALSの呼吸機能に対する有効性に関する第3相試験が募集開始となりました。今後さらにオーストラリアやヨーロッパで患者募集が開始予定となっています。

・プラセボ対照で行われ、48週間、レボシメンダン1ないし2mg投与により呼吸機能改善がみられるかどうかが評価されます。合計約450名の患者がエントリー予定となっています

・レボシメンダンは慢性心不全急性増悪期の治療薬であり、筋肉のカルシウム感受性を向上させることによる治療的効果が期待されています。

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03505021
FDAがALSの唾液分泌過多に対してXeominを承認
・ALS NEWS TODAYの7月5日付記事からです

▽FDAはMerz Neuroscience社のボツリヌス毒素製剤であるXeominをALSにおける唾液分泌過多に対して承認しました

▽この承認は第3相試験の結果に基づくもので、184名の唾液分泌過多患者を対象にプラセボ対照で行われました。36名がプラセボ投与、74名が75単位のXeomin投与、74名が100単位のXeominを投与されました。

▽その結果、4週後において、100単位Xeomin投与群では、プラセボ群と比較して有意な唾液分泌量の減少が観察されました。副作用出現率もプラセボと有意差なく、安全性についても確認されました。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/06/fda-approves-xeomin-excessive-drooling-adults/
Skyhawk社とCelgene社がALS治療法開発のため提携
・ALS NEWS TODAYの7月3日付記事からです

▽Skyhawk社とCelgene社がALSなどの神経変性疾患に対する治療法開発のため、5年間提携を結ぶことを公表しました

▽両社はエクソン・スキッピング誘導治療薬の開発を進めており、異常蛋白質生成の原因となる異常RNAの発現を阻害することにより、病態改善を目指しています。

▽Skyhawk社はこの分野において先進的な技術を有しており、Celgene社はSkyhawk社に提携後の特許使用料などとして6000万ドルを支払う予定です。両社の協力により創薬が促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/03/skyhawk-celgene-collaborate-develop-innovative-therapies-als-other-diseases/
Right to try法について
・2018年5月30日にトランプ大統領が、議会の承認を経て、難病患者が未承認薬へのアクセスを可能とする新たな法律に署名しました。compassionate useと異なる、未承認薬にアクセスすることを可能とする法律です。

・FDAのcompassionate use(FDA版の患者申出療養制度)とは異なり、FDAの関与なしに、製薬会社の同意と医師の推薦状で未承認薬剤の使用を認める法案で、2014年5月にコロラド州議会で最初に承認され、その後2018年4月までに全米40州で承認されました。さらに2018年に連邦議会でも承認され、2018年5月30日にトランプ大統領がこの法律に署名したということです。

・この法案の適応となる薬剤は、重大な疾患に対するものとして開発中であり、少なくとも第1相試験を終了したものでよく、各種の実験的薬剤が含まれます。

・この法案の適応を考慮する患者は、まずは主治医と話合い、主治医の同意があれば、主治医が製薬会社のcompassionate use担当者と協議を開始し、製薬会社が同意すれば、投薬可能となるようです。

・制定されたばかりの法律であり、実際の運用状況は不明で、賛否両論あるようですが、今後の動向が注目されます。

引用元
http://righttotry.org/faq/
Brainstorm社がNurOwnのRight to Try法に基づく提供を行わないことを決定
・ALS NEWS TODAYの6月29日付記事からです

▽Brainstorm社はRight to try法(こちらの記事参照)によるNurOwn細胞の提供を行わないことを公表しました

▽NurOwn細胞については、right to try法の適応条件となる、主な4つの条件のうち、(1)臨床試験が行われた施設での限定的かつ安全な提供、(2)患者がNurOwn細胞の利益と有害性について十分に理解していること、(3)第3相試験のエントリー基準に不適合となった患者への限定的な提供、の3つの条件は満たしたものの、(4)資金力の不十分な患者に対してアクセス可能とする方略があること、の条件について解決することができないため、この法案による提供ができないということです。

▽現在同社はNurOwn細胞の第3相試験を実施中です。

▽アメリカALS協会も、ALS患者がFDA未承認であっても新規治療法に迅速にアクセスすることを可能にする方向性を支持しつつ、一方で新規治療法開発と承認がさらに加速して、実際に患者が治療を受けることができるようになることが必要であると述べています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/06/29/als-therapy-nurown-not-available-under-new-policy-brainstorm-decides/
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