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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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遺伝子治療研究所とアステラス製薬がオプション契約を締結
・はまじさんよりご提供いただいた話題です

・遺伝子治療研究所とアステラス製薬は孤発性ALSに対する遺伝子治療プログラムの開発および商業化に関して、全世界における独占交渉のオプション契約を締結したとのことです。

引用元
https://www.astellas.com/jp/system/files/news/2018-09/180914_1_Jp.pdf

・両社の提携により臨床試験の実施が促進することが期待されます。

・はまじさん、ありがとうございました。
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Retrotpe社のRT001がExpanded Accessにより投与可能に
・ALS NEWS TODAYの9月18日付記事からです

▽Retrotope社のフリードライヒ失調症に対する実験的治療薬であり、脂肪酸の一種であるRT001がALS患者に対しても、アメリカ版の患者申し出療養制度であるExpanded Accessにより投与可能となりました。

▽Retrotope社は最初の患者に対して投与されたことを公表しました。

▽expanded accessプログラムの提供においては、実験的治療薬を投与するかどうかの最終的な決断は製薬会社にゆだねられます。

▽ALSの病態にはミトコンドリア機能障害が関与していると考えられており、その結果フリーラジカルや活性酸素などの有害分子が生じ、細胞膜の機能を維持するために重要な飽和脂肪酸を傷害すると考えられています。

▽RT001は非常に安定なオメガ6脂肪酸とよばれるリノレイン酸であり、食事から摂取されるものです。

▽RT001は活性酸素などから細胞膜を保護する作用を有すると考えられており、治療的有効性が期待されています。

▽これまでに様々な神経変性疾患に対して予備的な投与試験が行われており、良好な結果が得られているとのことです。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/09/18/experimental-rt001-available-for-als-under-expanded-access-program/
新たなヒト神経幹細胞生成技術によりラットの脊髄再生に成功
・ALS NEWS TODAYの9月17日付記事からです

▽カリフォルニア大学の研究者らがNature Medicine誌に公表した研究結果によると、新規手法により作成したヒト神経管細胞を用いて、脊髄損傷ラットモデルにおいて脊髄を再生させることに成功したとのことです。

▽脊髄神経幹細胞は、損傷を受けた脊髄において、神経回路を再構築し、再生させることのできる能力を有することが知られていました。しかしながら脊髄神経幹細胞を試験管内での作成することには成功していませんでした。

▽今回、研究者らはヒトiPS細胞を用いて脊髄神経幹細胞を大量に作成することに成功しました。今回の技法の新規な点は、通常であれば増殖が停止する神経幹細胞を、分化増殖能を維持したまま生成することに成功した点です。

▽今後安全性などの確認が必要ですが、この技法を用いることにより、ALSなどの神経変性疾患への治療的応用が実現することが期待されています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/09/17/new-method-create-neural-stem-cells-can-regenerate-rat-spines/
Staufen 1蛋白質は将来的にALSの治療ターゲットとなる可能性
・ALS NEWS TODAYの9月13日付記事からです

▽Utah Health大学の研究者らがNature Communications誌に公表した研究結果によると、脊髄小脳失調症2型モデルマウスにおいて、Staufen 1とよばれる蛋白質を除去することにより、運動機能の改善効果がみられたとのことです。この知見はALSにおいても応用可能である可能性があります

▽脊髄小脳失調症2型は進行性の運動機能障害を特徴とし、構音障害や嚥下障害、振戦、筋力低下などが出現します。

▽原因遺伝子としてATXN2遺伝子が知られており、ataxin 2蛋白質は脊髄小脳失調症2型のみならず、ALSにおいても病態に関与する蛋白質であることが知られています

▽ataxin 2蛋白質は多くのRNA結合蛋白質と相互作用を行い、ストレス顆粒の構成要素でもあります。staufen 1蛋白質は、RNAの分解や輸送、神経細胞死などの関与しています。研究者らはstaufen 1蛋白質が脊髄小脳失調症患者やALS患者の細胞内において蓄積していることをみいだしました。

▽Staufen 1蛋白質はmRNAの量をコントロールする機能を有することがわかりました。また脊髄小脳失調症の細胞内において変異ataxin 2蛋白質と共に凝集体を形成していることがわかりました。

▽遺伝子的にStaufen 1蛋白質の量を減少させた脊髄小脳失調症モデルマウスにおいては、運動機能が保持され、ataxin2凝集体の減少が観察されました。ALSにおいてもこのような戦略が治療的に有望である可能性があります

▽これまでstaufen 1蛋白質は神経変性疾患との関連性において全く注目されていなかっただけに、新たな治療戦略として期待されるものです。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/09/13/protein-staufen1-target-als-therapies-mouse-study-finds/
FDAがリルゾールの液体製剤を承認
・ALS NEWS TODAYの9月7日付記事からです

▽ITF Pharma社により開発されたリルゾールの液体製剤がFDAに承認されました。難病治療薬の早期承認を実現するfast track指定によるものです。1日2回投与となるこの製剤は、嚥下機能の低下した患者においても服用がより容易になることから、投与対象の幅が広がることが期待されています

▽既にイギリスにおいては、リルゾールの液体製剤が2015年に承認されており、Martinfale製薬がTeglutikの商品名で販売しています。

▽実際にどの程度の薬価になるのかは未定ですが、現実的な値段にしたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/09/07/fda-approves-tiglutik-an-oral-suspension-of-riluzole-to-treat-als/
CRMP2のリン酸化阻害がSOD1変異ALSモデルマウスの運動機能を改善
・国立精神神経医療研究センターの研究グループからの報告です

▽ALSにおける運動神経変性は神経筋接合部と軸索を起点として細胞体に進展することがしられています。CRMP2(collapsin response mediator protein 2)のリン酸化は神経と軸索の変性進展に関与していると考えられています。

▽今回、研究者らはALSにおけるCRMP2リン酸化の役割を調べるため、SOD1変異ALSモデルマウスに対して、CDK5ないしGSK3βによるリン酸化の起こらないCRMP2をノックインしたモデルを構築しました。

▽その結果、このモデルマウスにおいて通常のSOD1変異モデルマウスと比較して病態進行遅延が確認されました。病理学的には神経筋接合部が通常のSOD1変異モデルマウスと比較して保持されていることがわかりました。

▽以上の結果はCRMP2のリン酸化がALSにおける軸索変性に関与していることを示唆するものです

(この研究は、国立精神・神経医療研究センターのNumata-Uematsuらにより報告され、平成30年9月5日付のNeuroscience Research誌に掲載されました)

新規臨床試験情報(IPL344)
・イスラエルでの新規臨床試験情報です。Immunity Pharma社が開発中のALS治療薬候補であるIPL344の第1/2相試験が開始予定となっています

・IPL344は1日1回静注で投与され、15名のALS患者に対して1ヶ月間投与され、投与開始から2ヶ月間経過観察される予定です。安全性や忍容可能な最高容量などが求められる予定です。

・IPL344はPi3k/Aktシグナル経路の活性化により抗アポトーシス作用や抗炎症作用を発揮し、ALSに対する治療的効果が期待されている薬剤です。SOD1 変異ALSモデル動物において病態進行遅延効果が観察されています。

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03652805
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