ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ALSに対する最初の遺伝子治療候補の安全性確認
・ALS NEWS TODAYの9月15日付記事からです

▽VM Biopharma社が開発中のALSに対する遺伝子治療候補薬の小規模第1/2相試験において、安全性が確認されました

▽参加者は18名であり、小規模なため有効性についての結論を導くことはできませんが、複数回の筋注によるVM202投与が安全であることが確認されたとのことです

▽VM202はHGF蛋白質を産生する遺伝子を注入する遺伝子治療であり、動物実験において治療的効果が確認されています。

▽FDAはVM202に対してorphan drug指定とfast track指定を与えており、今後さらに大規模で長期の臨床試験実施による有効性の確認が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/15/potential-als-gene-therapy-vm202-vm-biopharma-seen-safe-first-clinical-trial/
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ヒト皮膚細胞から運動神経細胞を生成することに成功
・ALS NEWS TODAYの9月13日付記事からです

▽最新号のCell Stem Cell誌に掲載された論文によると、ワシントン大学の研究者らがヒト成人線維芽細胞を用いて、幹細胞状態を経ずに運動神経細胞を生成することに成功しました。

▽この技術によりiPS細胞の作成をすることなく運動神経細胞を生成することが原理的に可能であり、iPS細胞を用いることの倫理的問題を回避できるメリットがあります

▽同時に、生成された運動神経細胞は加齢状態も維持するため、神経変性疾患の病態により近い状態を観察可能となることが期待されています

▽研究者らは、皮膚由来の繊維芽細胞に対して2種類のmicroRNA(microRNA-9およびmicroRNA-124)を暴露し、さらに転写因子であるISL1とLHX3を用いることで運動神経細胞を生成することに成功しました

▽今後ALSの病態解明がさらに進展することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/13/researchers-convert-skin-cells-into-motor-neurons-in-a-study-with-implications-for-als/
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・当ブログ9月7日付記事でもご紹介したアメリカMayoクリニックでの幹細胞移植の第2相臨床試験ですが、患者募集開始となりました

・合計60名を対象に、自家脂肪組織由来間葉系幹細胞が、クモ膜下腔内に3ヶ月ごとに合計4回、トータル12ヶ月間で移植されます。

・良好な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03268603
カルシウムチャネルのCacophony蛋白質発現が動物モデルにおいて運動神経細胞保護作用
・ALS NEWS TODAYの9月11日付記事からです

▽最新号のJournal of Neuroscience誌に公表された研究結果によると、オレゴン大学の研究者らはショウジョウバエのTDP-43欠損モデルにおいて、カルシウムチャネルであるCacophony蛋白質の発現が運動機能を回復させることをみいだしました

▽動物モデルにおいてRNA結合蛋白質であるTDP-43蛋白質(ショウジョウバエではTBPH遺伝子)を欠損させると、およそ1000の遺伝子発現の変化が生じることがわかりました。そのうちの1つがカルシウムチャネルであるCacophony蛋白質でした。

▽TDP-43欠損モデル動物においてCacophony蛋白質発現量を回復させたところ、運動機能の回復がみられました。この回復は神経筋接合部でのシグナル伝達頻度の回復を伴うものでした。

▽これらの知見がTDP-43蛋白症における病態との関連性があるならば、ALSの病態と治療についての新たな方向性につながる可能性があります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/11/expression-cacophony-restored-motor-defects-drosophila-new-study-shows/

慶応大でALS治療薬候補の既存薬の治験開始予定
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・慶應義塾大学において、既存薬でALS治療薬候補となった薬剤が2018年中にも治験開始となるとのことです
引用元
http://www.kagakukogyonippo.com/headline/2017/09/04-30776.html

・かなくんさん、ありがとうございました
新規臨床試験情報(NurOwn)
・ALS治療薬候補として期待されている、BrainStorm社の幹細胞移植(NurOwn細胞)の第3相試験ですがiいよいよclinicaltrials.govに掲載され、患者募集開始されました

・200名を対象に、プラセボ対照で行われます

・エントリー基準は以下です
1)18歳から60歳までの男女
2)改訂版El Escorial基準でpossible、probableないしdefinite ALSと診断されたもの
3)最初の診察時点で、四肢筋力低下を含むALS症状の発症から24ヶ月以内であること
4)ALSFRS-Rが診察時点で25点以上
5)立位での静的肺活量(%SVC)が65%以上
6)リルゾール内服は許可

・除外基準は以下です
1)これまでに幹細胞移植を受けたことがあるもの
2)自己免疫疾患や悪性疾患、免疫不全などの重症疾患罹患者
3)現在免疫抑制剤や抗凝固剤投与中
4)初診時点からさかのぼって過去30日以内にALS臨床試験などに参加し、実験的治療薬を投与されたもの
5)初診時点からさかのぼって過去30日以内にエダラボン投与をうけたもの、ないし今後受ける予定のあるもの
6)非侵襲的人工換気(BiPAP)や横隔膜ペーシングないし侵襲的人工換気をうけているもの
7)胃瘻造設し経管栄養中のもの
8)妊娠中ないし授乳中の女性

引用元(コンタクト先なども掲載されています)
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03280056
日本ALS協会の治験勉強会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で10月1日に厚労省や、東大遺伝子治療の郭先生など日本のALS研究の第一人者を招いた治験勉強会が開催されます

引用元
http://alsjapan.org/2017/09/01/post-1252/

・ネットでも中継されるようです。貴重な機会ですので興味のある方は是非ご参加、ご視聴ください。

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
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