ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで

2012-05-09

ヒトES細胞からALS疾患モデルを作製し、病状再現に成功：病態の解明や治療薬の開発に期待

正常な運動神経細胞（左）と、ＡＬＳの症状を再現した神経細胞。枝状に伸びる神経突起の形状に乱れがある＝饗庭一博京都大講師提供
　筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の症状を再現する細胞を、ヒトＥＳ（胚性幹）細胞から作ることに京都大物質―細胞統合システム拠点の中辻憲夫教授や饗庭一博講師らのグループが成功した。ＡＬＳの発症メカニズムの解明や治療薬の開発に近づく大きな成果で、米科学誌ステム・セルズ・トランスレーショナル・メディシンで９日発表する。
　ヒトＥＳ細胞に、遺伝性のＡＬＳで原因の一つとなる遺伝子（変異型ＳＯＤ１遺伝子）を導入して強く働かせた上で、運動神経細胞と、神経細胞の突起を支持したり機能を維持するために働く細胞（アストロサイト）に分化させることに成功した。
　正常な運動神経細胞と比べ神経突起の太さが定まらず、アストロサイトの機能異常によって運動神経細胞も死滅しやすくなり、ＡＬＳが発症した運動神経細胞の形状や性質を再現することができた。
　運動神経細胞とアストロサイトをあわせてＡＬＳの症状を再現したのは、ｉＰＳ（人工多能性幹）細胞も含めて世界初という。
　中辻教授は「遺伝性のＡＬＳ以外でも、ＳＯＤ遺伝子の働きの異常がＡＬＳ発症と関連があることが分かってきており、今回開発したモデルはＡＬＳの治療に大きく役立つと期待される」と話している。
　【筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）】　運動神経細胞が変性、消失していく神経難病。全身が動かなくなり、自力で呼吸が困難になると人工呼吸器の装着が必要となる。遺伝性と孤発性があり、遺伝性の約２割は活性酸素を無毒化する遺伝子ＳＯＤ１の変異が原因となる。

京都大学プレスリリース
http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/news_data/h/h1/news6/2012/120509_2.htm

Amyotrophic Lateral Sclerosis Model Derived from Human Embryonic Stem Cells Overexpressing Mutant Superoxide Dismutase 1
http://stemcellstm.alphamedpress.org/content/early/2012/05/07/sctm.2011-0061.abstract?sid=601aa5e1-2337-4d7d-aea1-f9ac300f50ca

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2012-05-09

リン酸化eIF2による翻訳停止の解除は神経変性疾患治療法として有望

eIF2リン酸化（eIF2α-P）を介した一過性の蛋白質翻訳停止は折り畳み不全蛋白質の増加に伴う防御機能の1つですが、プリオン蛋白質複製はeIF2α-Pによる持続的な翻訳抑制を介して神経損失をもたらすことが示されました。

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2012-04-23

半固形食OKの胃ろう新装置

ＪＭＳが発売する「ジェイフィード　ペグアシスタ」
　医療器具製造のＪＭＳ（広島市中区）は２３日、患者の胃にチューブで流動食を送る「胃ろう」の新システムを発売する。手動ハンドル式で、半固形状の食べ物も簡単に注入できる。在宅患者の増加に対応し、利便性を高めた。
　名称は「ジェイフィード　ペグアシスタ」。食事をミキサーにかけ、あらかじめ手術で穴を開けた患者の腹部からチューブで注入する仕組み。ハンドル式で電源が要らず、さまざまな粘度の食べ物に対応できる。
　胃ろうは、医療機関で専用の注射器のような器具で注入するのが一般的で、粘度が高い食べ物を押し出すには力が必要だった。新システムは、高齢者でも操作が容易な手動ハンドル式で、チューブの太さも工夫した。
　脳や消化器官に病気を抱え、在宅で治療を受ける患者は増えている。ミキサー食で、家族と同じ食べ物を取りたいという要望も高いため開発した。価格は４万１５００円。３年間で約１０億円の売り上げを見込む。

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2012-04-06

Biogen社ALS薬候補dexpramipexoleの展望/Bloomberg

昨年3月に第3相試験患者エンロール開始が発表されたBiogen Idec（バイオジェン・アイデック）社の筋萎縮性側索硬化症（ルーゲーリック病、ALS）薬dexpramipexole（デクスプラミペキソール）に対するBiogen社CEOの期待や同剤の展望等に関する記事がBloombergに掲載されています。

Biogen社CEOの期待や同剤の展望等に関する記事
http://translate.google.co.jp/translate?hl=ja&langpair=en%7Cja&u=http://www.bloomberg.com/news/2012-04-04/biogen-seeks-1-billion-payoff-from-solving-lou-gehrig-puzzle.html

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2012-04-05

ALS患者12人の脊髄への

ALS患者12人の脊髄への幹細胞の移植ではない長期的な合併症で、安全で良好な忍容性が証明されている

・脊髄の腰椎（腰の）領域だけでなく、移植技術自体に移植した幹細胞の安全性を評価するALSにおける第1相試験から結果は、安全で忍容性は良好であることが治療法を示した。
・参加者は、試験は有効性を実証するために設計されていないにもかかわらず、臨床的な改善を示した。
・メリーランド州バイオ医薬品会社のNeuralstemは、ALSとの最初の12人の患者から採取した結果は、ジャーナル幹細胞にオンラインで報告されていること、2012年3月28日発表した。テストでは、リスクレベルの増加を経て進行し続けています。

MDA/ALS NEWSmagazine（英文ですが、翻訳サイトを利用して読んでください）
http://alsn.mda.org/news/neuralstem-phase-1-stem-cell-trial-shows-safety-possible-efficacy

Neuralstem社のフェーズⅠの詳細報告（英文ですが、翻訳サイトを利用して読んでください）
http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1677640&highlight=
http://www.neuralstem.com/feldmanana.pdf

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