ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201706<<12345678910111213141516171819202122232425262728293031>>201708
C9orf72遺伝子変異ALSの病態発現機序の一部を解明
・ALS NEWS TODAYの7月25日付記事からです

C9orf72遺伝子のイントロン領域の6塩基繰り返し配列の過剰伸長は、家族性ALSと前頭側頭型認知症の病因になることが知られています

▽今回、研究者らは過剰伸長によりDNAが損傷を受けやすい状態となり、細胞修復機構の過活動状態が生じ、この過活動状態が神経細胞死をもたらすことを明らかにしました

▽この研究結果は最新号のNature Neuroscience誌に公表されました。

▽DNAの過剰伸長部位が、RNAとの相互作用によりR-loopsと呼ばれる構造を形成することがわかりました。このR-loops構造は損傷を受けやすく、そのために細胞修復機構としての自食作用の過剰活性化が生じます

▽自食作用は異常な分子の排泄機構として機能しますが、過剰に活性化した場合、細胞死をもたらしうることになります。

▽DNA修復機構を調整することにより、神経細胞損傷を防ぐことが可能と考えられ、将来の治療法開発に有望な戦略となりうる可能性があります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/25/als-study-shows-how-excessive-dna-repetitions-trigger-neuron-deaths/

スポンサーサイト
BrainStorm社が第3相試験の実施に向けて約18億円の資金を獲得
・ALS NEWS TODAYの7月24日付記事からです

▽NurOwn細胞の第3相試験実施の準備を進めているBrainStorm社ですが、このたび、第3相試験の実施に向けてCalifornia Institute for Regenerative Medicineより約18億円の資金を獲得したことを公表しました

▽第3相試験は、約200名の患者を対象に、アメリカの6つの治療施設で行われる予定です。第3相試験は、FDAと治験審査委員会の最終的な賛同が得られた後に開始予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/24/brainstorm-wins-16-million-dollar-california-grant-for-trial-of-its-als-stem-cell-therapy-nurown/
ALSに関連した有害蛋白質の凝集を阻害する内因性機構の発見
・ALS NEWS TODAYの7月21日付記事からです

▽ノースカロライナ医科大学の研究者らが最新号のNature Communications誌に公表した研究結果によると、TDP-43蛋白症による病態を阻害しうる内因性機構の一部が明らかになりました

▽TDP-43は神経細胞において遺伝子発現や蛋白質生成を調整する機能を有しています。このTDP-43が凝集体を形成することにより、神経細胞にとって有害な作用をもたらすと考えられています

▽TDP-43蛋白質の凝集体は、ALSや孤発性封入体筋炎などで観察されています。研究者らは孤発性封入体筋炎のモデルマウスの筋肉細胞を用いて、TDP-43蛋白質凝集に拮抗しうるメカニズムについて調べました

▽TDP-43蛋白質はアセチル化により機能を喪失し、凝集体を形成しはじめます。TDP-43蛋白質のアセチル化を促進させることにより、TDP-43蛋白質の凝集が生じ、ミトコンドリア機能が障害され、筋肉細胞で炎症反応が生じることが確認されました

▽一方でHSF1(heat shock factor 1)とよばれる蛋白質の活性を高めることにより、TDP-43蛋白質の凝集が阻害され、モデルマウスの筋力低下が改善することが明らかになりました

▽研究者らは、今後ヒトの封入体筋炎患者やALS患者において、HSF1を介した凝集阻害経路を活性化する方法を実用化し、治療的有用性を確認したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/21/als-researchers-find-natural-mechanism-to-prevent-harmful-tdp-43-protein-clumping/
抗レトロウイルス製剤(Triumeq)の第2a相試験が募集終了し進行中に
・ALSに対する抗レトロウイルス製剤(dolutegravir 50mg, abacavir 600mg, lamivudine 300mgの合剤)の安全性についての第2a相臨床試験が全ての患者募集を終了し、進行中となりました

・この臨床試験では、40名の患者を対象にオープン試験で行われ、24週間での投薬の安全性が確認される予定です。

・来年には全ての結果が公表可能となる予定です

https://clinicaltrials.gov/show/NCT02868580
ボストンとサンフランシスコの病院がNurOwnの第3相試験に参加
・ALS NEWS TODAYの7月19日付記事からです

▽マサチューセッツ総合病院と California PacificメディカルセンターがBrainStorm社のNurOwn細胞のALSに対する有効性に関する第3相試験に参加することが明らかになりましTあ

▽BrainStorm社はこれまでに、アメリカとイスラエルでNurOwn細胞に関する合計3つの臨床試験を終了し、75名が参加しています。

▽アメリカでの第2相試験では、一部の患者において6ヶ月間病態進行の停止がみられ、安全性が確認されました

▽第3相試験は今年中に開始予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/19/boston-and-san-francisco-hospitals-to-take-part-in-phase-3-clinical-trial-of-nurown-for-als/
NP001の第2相試験のエントリーが終了
・ALS NEWS TODAYの7月17日付記事からです

▽Nueraltus社はALSに対するNP001の第2相試験の全ての患者募集が終了したことを公表しました。

▽既に行われた第2相試験において、炎症反応が高いサブグループにおいて、NP001の有効性が高いことを示唆する結果が得られたことから、今回の臨床試験では、高感度CRPが一定以上の、炎症反応が高い患者を対象にしています。

▽試験はプラセボ対照で6ヶ月間で行われ、来年上半期には全ての結果が出揃う予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/17/neuraltus-wraps-up-enrollment-in-confirmatory-phase-2-study-of-np001-for-als/
研究者らが思考のみで演奏できる楽器を開発
・ALS NEWS TODAYの7月18日付記事からです

▽ワシントン大学の研究者らは、脳波を用いて、脳活動のみで演奏可能な楽器を開発しました

▽Encephalophoneとよばれるこの装置は、脳波のミューリズムと呼ばれる波形を読み取り、音に変換するものです

▽脳波を読み取る帽子を装着し、目を閉じて動作場面を想像します。この際に生じる脳波を音に変換します。

▽15名の被検者でテストを行ったところ、事前のトレーニングがなくても音楽を奏でることができたとのことです

▽今後リハビリ場面などでの臨床応用にむけての臨床試験も予定されているとのことです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/18/researchers-invent-musical-instrument-that-als-patients-can-play-with-their-mind/
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.